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Cena di beneficenza 

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Fondazione Mila’s Miracle - Fermiamo il Morbo di Batten

Mila è il nostro raggio di sole. Occhi che brillano, un sorriso grande che trasmette felicità. Mila si diverte giocando con i rami nella natura, mangiando i fiocchi di neve, saltando in una pozzanghera… ci ha fatto godere la bellezza delle piccole cose nella vita.

Mila era nata perfettamente sana. Crescendo iniziò ad arrampicarsi, a camminare nella natura, a sciare ed arrivare dove voleva. A 3 anni le cose cambiarono - non riusciva a finire le frasi e un piede ha iniziato a girarsi verso l'interno. A 4 anni ha iniziato a non vedere bene i libri delle favole. A 5 anni ha iniziato a cadere indietro e a camminare in un modo diagonale a passetti piccoli. Le visite dai pediatri e neurologi non portarono allora ad alcuna diagnosi. A 6 anni la situazione di Mila in poche settimane è degenerata. Disperati l'abbiamo portata all'ospedale pediatrico del Colorado dove hanno diagnosticato dopo molti test il morbo di Batten. I nostri cuori si fermarono.

Abbiamo imparato che il morbo di Batten è una rarissima malattia neurodegenerativa che lascia i bambini ciechi, mentalmente e fisicamente bloccati prima della morte che accade entro pochi anni. Ogni anno centinaia di bambini nascono con una variante del morbo di Batten, tutti mortali senza cura. Nel mondo ci sono 14.000 bambini malati del morbo di Batten attualmente. I fratelli hanno una probabilità del 25% di sviluppare la malattia, tutto ciò rende la diagnosi ancora più devastante per le famiglie colpite.

Ad oggi non esiste una cura del morbo di Batten, però ci sono molti sviluppi scientifici con dei test effettuati sulle persone per rallentare o fermare l'andamento dela malattia. Le familgie coinvolte erano la chiave nel finanziamento delle ricerche ad oggi, però per la variante di Batten di Mila ad oggi non é stata iniziata la fase clinica dei test di possibili cure. Desideriamo partecipare alla raccolta di 4 millioni di dollari per avviare il più velocemente possibile una ricerca specifica per la variante del Morbo di Batten che ha nostra figlia Mila.

Tutte le donazioni saranno destinate alla ricerca - siamo in fase di finalizzazione con gli scienziati più esperti a livello mondiale della malattia (tra cui anche molti italiani) di un accordo per avviare una ricerca di terapia genetica in quanto più veloce ed efficace anche se gli scienziati valuteranno anche il lavoro molecolare. La terapia genetica includerà tutte le fasi necessarie (modello topo e ricerche di sicurezza), produzione del vettore della terapia genetica e infine il disegno della cura stessa ed il suo test. La nostra speranza sarebbe che la ricerca avanzasse non solo per combattere il morbo di Batten ma anche per altre malattie genetiche molto rare che affliggono millioni di persone.

Mila ha perso la vista e fa fatica a camminare però il suo spirito è fortissimo, Mila vuole vivere. Abbiamo bisogno del Vostro aiuto per iniziare la ricerca subito e per dare a tutti i bambini come Mila una seconda chance di vivere. Perché tutti i bambini affetti dal morbo di Batten devono ricevere una seconda chance...

Ogni giorno conta. Vi preghiamo, fate una donazione adesso.

Julia and Alek, i genitori di Mila

StopBatten.org

Mila's Miracle Foundation to Stop Batten

 

Mila is our sunshine. Her smile is wide, her eyes sparkle, and her laugh radiates happiness. She takes pure joy in stacking every twig, eating every snow ball, splashing in every puddle. As her parents, she has shown us the beauty in even the tiniest details of life.

Mila came into the world perfectly healthy. She grew to be a hiker, a climber, a singer, a go-getter. But things started to change. At three, we noticed she was getting stuck on words and one foot was turned inward. At four, she started to pull books in close to her face. At five, she would fall backwards and occasionally her feet would move in an unusual pit-patter. We had her continually assessed by doctors, from neurologists to ophthalmologists. But no one could explain what was going on until she turned3 six, when everything got precipitously worse over a matter of weeks. In desperation, we brought her into Children's Hospital Colorado in hopes they would not release her until they figured out what was wrong. After many tests, the doctors diagnosed Mila with Batten Disease. Our hearts stopped. Our bodies went limp.

We learned that Batten Disease is a rare neurodegenerative disease which leaves children blind, cognitively impaired and unable to walk before they die at an early age. Every year, hundreds of children are born with some variant of Batten Disease, all of which are fatal and have no cure. Worldwide, roughly 14,000 children are afflicted with this disease. Siblings also have a 25% chance of developing the disease, which makes the diagnosis all the more devastating for families as they wonder about the fate of their other children.

As of yet, there is no cure for Batten Disease. However, recent clinical trials have proven to halt or significantly slow degeneration. Family organizations in the Batten community have been pivotal in funding these scientific discoveries and clinical trials, but none is specifically targeting the variant afflicting children like Mila. We want to do our part and raise $4M to fund research and start a clinical trial to halt degeneration in children facing Mila's type of Batten.

All funds will go towards research and a clinical trial for Mila's variant of Batten. We are in the process of putting together a team of scientists from around the world with experience in Batten disease and clinical trials. While we are focusing on gene therapy as it is the fastest and most cost-effective path to a cure, we will also assess other options such as small molecule work. A gene therapy approach costs roughly $4 million and includes the initial discovery phase (mouse models and safety studies), production of the gene-therapy vector, and ultimately the design and launch of the clinical trial itself. Our hope is that scientific advances we fund will also help Batten as a whole, and can be used to combat additional rare diseases affecting hundreds of millions of people worldwide.

Mila has lost her vision and much of her ability to walk and talk. But she is a fighter. We need your help now to start a new clinical trial and give children like Mila a second chance at life. Each child facing Batten deserves hope.

Every day matters. Please donate now.

- Julia and Alek, Mila's parents